赫吉亚生物在2025年美国心脏协会年会上以口头报告的形式公布Kylo-11的I期临床数据

2025年11月11日 – 杭州赫吉亚生物医药有限公司，一家以开发重磅临床价值的创新siRNA产品为使命的生物医药公司宣布：Kylo-11在伴Lp(a)升高的中国健康人中的I期临床试验结果在2025年美国心脏协会（AHA）科学会议上以口头报告的形式发表（Abstract ID: 4390197）。

本研究为随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的 I 期临床研究，旨在评价 Kylo-11 在中国健康成年受试者中的安全性、耐受性、PK 特征、PD 特征和免疫原性特征。在基线Lp(a) 为75–200 nmol/L的受试者中设置了六个剂量组，6 个剂量水平分别为 9 mg、30 mg、75 mg、225 mg、450 mg 和 600 mg（队列 1~6）。此外，在基线Lp(a)>200 nmol/L（队列7）受试者中进行了225 mg剂量的探索。所有受试者将在给药后接受 24 周的随访，并根据其 Lp(a)的水平可额外延长随访，最长随访至给药后 48 周。该临床研究尚未结束，仍在继续随访所有受试者给药后48周的临床数据。

01 Kylo-11展现出一年一针的超长效潜力

根据截止至2025年6月17日的数据（中位随访时间228.5天），临床I期研究结果显示Kylo-11单次给药后，血清Lp(a)水平降幅显著且持久：

·  在24周时，队列1~7的降幅分别维持在83.5%、88.9%、95.2%、96.7%、97.2%、97.4%和98.4%。

·  在基线Lp(a)为75~200 nmol/L的受试者中，30 mg组（队列2）在第48周时的Lp(a)降幅仍维持在77.6%，75 mg组（队列3）在第44周时降幅维持在88.8%，225 mg组（队列4）在第40周的降幅维持在96.7%。

·  在接受225 mg单次给药的基线Lp(a)>200 nmol/L的受试者中，第28周时的Lp(a)降幅仍维持在98.4%。

·  在≥30 mg的剂量组中，受试者血清Lp(a)水平自给药第4周起即降至75 nmol/L以下，并在随访期内均维持在该水平以下。

02 安全性和耐受性良好

在本研究中，各剂量组都展现出良好的安全性和耐受性。大多数治疗期间不良事件为1-2级，且与研究药物无关。试验中未发生严重不良事件、导致研究中止的不良事件或注射部位反应。

2025AHA 报告

该研究的主要研究者、成都新华医院雍小兰教授表示：“Lp(a)是临床上公认的独立心脑血管风险因素。然而临床上一直缺乏有效降低Lp(a)的治疗手段，导致这部分患者始终未能得到有效管理。我们亟需能够精准靶向降低Lp(a)的有效且安全的创新疗法。令人欣喜的是，现在我们迎来了一款由中国自主研发的、用于降低Lp(a)的小核酸创新疗法。其在疗效与持久性方面，相较于国际同类在研药物，已展现出显著的优越性，同时安全性良好。我很高兴看到这个I期临床研究的结果在2025年美国心脏协会（AHA）科学会议上以口头报告的形式发表，期待Kylo-11早日进入临床使用，为广大伴脂蛋白（a）升高的患者带来新的治疗选择，助力心脑血管事件临床结局的改善。”

赫吉亚生物首席执行官管涛先生表示：“对于很多慢性疾病患者来说，很难坚持每天服药，导致治疗依从性差、疗效未达预期。Kylo-11的这项I期临床数据显示：患者仅需一年一针便能有效降低Lp(a)水平，改善患者的治疗依从性。基于I期临床的积极结果，我们将继续推进Kylo-11的临床开发。”

01 关于MVIP递送平台

MVIP递送平台设计临床验证了高效递送和可以有效防止外切酶降解反义链末端片段，在体内稳定性更好，不存在血浆中反义链降解的现象。是国内首家获得全球专利授权的siRNA递送技术平台，全球首创双偶联肝源性疾病siRNA递送技术，具有独特的防止siRNA降解的稳定性，其高效性、安全性及长效性已通过赫吉亚生物临床多个临床管线得到验证。

02 关于下一代递送平台

DDP递送平台为赫吉亚生物打造的第二代肝源性疾病siRNAs的递送技术，针对复杂疾病领域的多个病症并发的siRNAs药物的递送，可同步递送两条或多条siRNAs。目前已有管线进入IND-Enabling Study阶段。NSDP递送平台技术是赫吉亚生物针对神经系统疾病siRNA递送开发的技术平台，不仅可以靶向中枢神经系统（CNS），也可以靶向外周神经（PNS）和肝外组织，目前多个管线处于临床前化合物确认阶段。靶向其他组织器官（脂肪，肌肉，肺等）的递送系统也在紧锣密鼓的开发中，预计12个月内进入PCC阶段。

赫吉亚生物是一家以开发重磅临床价值的创新siRNA产品为使命的生物医药公司，针对心血管代谢疾病、神经系统疾病及免疫介导性疾病布局多管线创新药物。公司由深耕siRNA领域20年的专家创立。我们凭借自主开发的MVIP、DDP、NSDP递送平台，攻克了RNAi药物的多组织递送瓶颈，实现了对肝（单靶点/多靶点）、脂肪、脑等多组织的精准靶向、单次给药长效沉默，其卓越安全性已获临床前与临床双重验证