2024年5月31日，杭州赫吉亚生物医药有限公司自主研发的药物Kylo-11注射液，在成都新华医院顺利完成I期临床试验的首例人体给药。

该研究（CTR20241810）是一项在健康受试者中开展的单次给药剂量爬坡临床试验。其主要目的是评估Kylo-11在中国成年健康受试者中单次给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，相关研究成果将用以支持Kylo-11在伴有动脉粥样硬化性心血管疾病的高脂蛋白(a)血症等适应症的后续临床开发。

关于Kylo-11

Kylo-11是由我公司开发的具有独立自主知识产权的1类化学新药，是一种经N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联修饰的小干扰核糖核酸（siRNA），可通过抑制肝脏中载脂蛋白（a）[apo(a)]基因 LPA 的表达，调节血液中的血脂蛋白（a）[Lp(a)]水平。          

动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）发病率居全球心血管疾病（CVD）首位，并成为当今全球人类死亡的首要原因。ASCVD为主的CVD（如缺血性心脏病和缺血性脑卒中等）是我国城乡居民主要疾病死亡原因，占死因构成的40%以上。全球疾病负担（GBD）2019数据显示，我国61%的CVD疾病负担由ASCVD所致。随着老龄化的到来，我国ASCVD的疾病负担仍将继续快速增加。

低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）作为重要的血脂指标，视为ASCVD血脂干预的首要靶标已为人们所熟知。但随机对照研究和真实世界研究表明，即使LDL-C水平控制在理想范围内仍存在大量心血管事件的发生（心血管剩余风险）。随着系列研究发现，尚存新的血脂指标与剩余风险相关，脂蛋白（a）［Lp(a)］便是近年来证据较多且备受关注的血脂干预潜在新靶点之一。大量流行病学和遗传学研究显示，Lp(a)与ASCVD密切相关。

赫吉亚CEO管涛表示：

Kylo-11为赫吉亚生物利用MVIP平台研发的另一重要GalNAc-siRNA产品，靶向人群巨大的ASCVD患者，以期在现有降脂治疗药物的基础上进一步降低该患者人群的残余心血管风险和临床不良心血管事件。针对Lp(a)升高，目前临床尚无治疗药物获批上市，Kylo-11的临床研发将为ASCVD患者带来更多的治疗选择。

动物实验显示，Kylo-11单次皮下给药能持续有效降低食蟹猴的血清Lp(a)水平达数月之久，并对LDL-C具有一定的抑制作用，且在动物毒理研究中（大鼠和食蟹猴）展现出良好的安全性和耐受性。与传统药物类型相比，GalNAc递送的Kylo-11有望成为该领域最佳（Best-in-class）的治疗药物。

关于赫吉亚

赫吉亚生物致力于siRNA领域的递送技术平台的构建及药物研发，建立了从靶点发现到临床概念验证（POC）完整的端到端siRNA药物开发平台，拥有覆盖从早期研发到产业化全生命周期且领域经验丰富的专业团队。

赫吉亚生物开发了多个完全自主知识产权的siRNA递送技术平台。

MVIP递送平台设计临床验证了高效递送和可以有效防止外切酶降解反义链末端片段，在体内稳定性更好，不存在血浆中反义链降解的现象。

DDP递送平台为赫吉亚生物打造的第二代肝源性疾病siRNAs的递送技术，针对复杂疾病领域的多个病症并发的siRNAs药物的递送，可同步递送两条或多条siRNAs。目前已有管线进入IND-Enabling Study阶段。

NSDP递送平台技术是赫吉亚生物针对神经系统疾病siRNA递送开发的技术平台，不仅可以靶向中枢神经系统（CNS），也可以靶向外周神经（PNS）和肝外组织，目前多个管线处于临床前化合物确认阶段。

赫吉亚生物基于上述的siRNA递送技术平台，聚焦在目前临床急需或无药可用的疾病领域，管线覆盖乙肝、NASH/MASH、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等。

关于生研湾Labbay

生研湾Labbay是新型生物医药创新研发平台和孵化、加速基地，地处张江医药研发核心北区申江路板块，近上海市生物技术工业园区及金色中环发展带。生研湾的使命就是以完善的新型实验室基础设施，来解决生物医药及生命健康研发实验室落地难、运营难的痛点，全方位赋能创新研发企业提升研发效率，为创新研发服务，做创新研发的“推车人”。

联系方式 / 13817836154

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文章来源于赫吉亚生物