近期，杭州赫吉亚生物医药有限公司（以下简称“赫吉亚生物”）宣布用于治疗高脂蛋白(a)血症的新药Kylo-11完成一期临床试验期中分析并取得积极结果。

该研究（NCT06363851/CTR20241810）是一项在伴脂蛋白（a）[Lp(a)]升高的健康受试者中开展的单次给药剂量爬坡临床试验。其主要目的是评估Kylo-11在中国成年健康受试者中单次给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以支持Kylo-11在伴有动脉粥样硬化性心血管疾病的高脂蛋白(a)血症等适应症的后续临床开发。

Kylo-11在I期临床试验中取得积极进展：单次皮下注射即可实现95%以上的Lp(a)降幅，预计疗效持续可达一年以上，且其剂量远低于同类产品，有力支持其一年一次给药的治疗方案。

这是目前全球临床研发阶段中唯一一个能达到一年长效性的Lp(a)抑制剂。

同时，Kylo-11在首次人体试验中展示出良好的安全性。基于此I期临床试验数据，我们有充分的信心将Kylo-11推进至II期全球多中心临床试验，预期Kylo-11将成为同类最佳（best-in-class）的长效siRNA产品。

这也是继治疗HBV感染的Kylo-04/HT-101以超过三个log的全球最大HBsAg降幅优势获得国家药监局认定为突破性疗法并进入临床二期之后，赫吉亚生物第二款基于MVIP平台的siRNA管线在药效及长效性上的优势得到临床验证并即将进入二期临床。赫吉亚生物载体平台的优势进一步得到验证。

关于赫吉亚：

赫吉亚生物是一家临床阶段的创新药企业，致力于siRNA领域的递送技术平台的构建及药物研发，建立了从靶点发现到临床概念验证（POC）完整的端到端siRNA药物开发平台，开发了多个完全自主知识产权的siRNA递送技术平台。拥有覆盖从早期研发到产业化全生命周期且领域经验丰富的专业团队。

赫吉亚生物基于自主开发的特有siRNA递送技术平台，聚焦在心脑血管及代谢性疾病等大慢病领域，管线覆盖各类血脂蛋白异常、糖尿病/减重、高血压、NASH/MASH、补体介导相关疾病、以及神经系统疾病等。目前已有四个临床阶段项目，其中三项已完成一期临床，即将开展二期临床试验。

关于Kylo-11

Kylo-11是由我公司开发的具有独立自主知识产权的1类化学新药，是一种经N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联修饰的小干扰核糖核酸（siRNA），可通过抑制肝脏中载脂蛋白（a）[apo(a)]基因 LPA 的表达，降低血液中的Lp(a)水平。

动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）发病率居全球心血管疾病（CVD）首位，并成为当今全球人类死亡的首要原因。ASCVD为主的CVD（如缺血性心脏病和缺血性脑卒中等）是我国城乡居民主要疾病死亡原因，占死因构成的40%以上。全球疾病负担（GBD）2019数据显示，我国61%的CVD疾病负担由ASCVD所致。随着老龄化的到来，我国ASCVD的疾病负担仍将继续快速增加。

低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）作为重要的血脂指标，作为ASCVD血脂干预的首要靶标已为人们所熟知。但随机对照研究和真实世界研究表明，即使LDL-C水平控制在理想范围内仍存在大量心血管事件的发生（心血管剩余风险）。随着系列研究发现，尚存新的血脂指标与剩余风险相关， Lp(a)便是近年来证据较多且备受关注的血脂干预潜在新靶点之一。大量流行病学和遗传学研究显示，Lp(a)作为独立于LDL-C的风险因素与ASCVD密切相关。